Alzheimer: bexarotene come farmaco profilattico

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Losing Brain Function

Nel 2012 il bexarotene, farmaco utilizzato per il trattamento delle manifestazioni cutanee del linfoma, era stato indicato come possibile terapia anti-Alzheimer.
La sperimentazione sui topi aveva dimostrato una spiccata efficacia nel ridurre i danni cerebrali causati dalla malattia.
Tuttavia, i test sull’uomo, negli anni successivi, disattesero le aspettative.
La sperimentazione clinica, condotta su pazienti che presentavano uno stato avanzato della patologia, non ebbe infatti successo.

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Il nuovo studio

Oggi, uno studio condotto nel Regno Unito da Rosa Sancho, responsabile della ricerca all’Alzheimer’s Research UK, e dall’italiano Michele Vendruscolo, professore all’Università di Cambridge, offre al bexarotene un nuovo posto nella terapia dell’Alzheimer, proponendolo come farmaco utile negli stadi più precoci della malattia.
Lo studio, pubblicato su Science Advances, definisce il bexarotene come capostipite delle “neurostatine”, in analogia con le statine, molecole utilizzate per ridurre i livelli di colesterolo e quindi per prevenire danni cardiovascolari in soggetti a rischio.
Le neurostatine, infatti, sono in grado di rallentare l’aggregazione di beta-amiloide nel cervello già nei primi stadi, e possono essere impiegate nella prevenzione dei danni neuronali, contrastando in questo modo l’avanzamento della malattia.
Lo studio è stato condotto su esemplari del verme Caenorhabditis elegans geneticamente modificati per produrre nel loro cervello grandi quantità di beta- amiloide.

Il meccanismo d’azione

Il peptide beta-amiloide è il maggior costituente  delle placche amiloidi (o senili) tipiche del morbo di Alzheimer e responsabili dell’effetto neurodegenerativo.
Il bexarotene è in grado di bloccare il primo evento, detto nucleazione, della sintesi di questi aggregati tossici. La strategia adottata è basata su uno studio innovativo della cinetica chimica per stabilire gli effetti di potenziali molecole terapeutiche sul processo di aggregazione delle proteine.

Le aspettative sono molteplici: non solo si spera che le neurostatine possano entrare presto in azione come farmaci utili nella prevenzione di molte terapie neurodegenerative, ma i ricercatori credono anche di potere identificare altre molecole  che siano in grado, invece che di inibire la nucleazione delle placche, di bloccare altri processi, quali la loro proliferazione, o addirittura di promuoverne la dissoluzione.

In questo caso si parlerebbe non più di farmaci profilattici, ma curativi.

Elisabetta Rosa

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